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TEATROIS : nouveau nom EMCITATE, disponible avec ATU

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Beatehors ligne
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Certains patients suivis pour hypothyrodie, notamment ceux qui font une rsistance aux hormones thyrodiennes, et/ou qui n'arrivent pas freiner correctement leur TSH en prenant uniquement de la lvothyroxine (notamment aprs un cancer de la thyrode), prenaient du TEATROIS (tiratricol). C'est du TA3, un mtabolite de la T3. Il s'agissait d'un mdicament assez ancien, mis sur le march en 1975.

Or, la fabrication avait rcemment t arrt, et le Tatrois n'est plus disponible depuis avril 2020.

Cela concerne assez peu de patients (il se vendait entre 300 et 400 boites par mois), mais pouvait tre trs utile pour ceux qui n'arrivaient pas obtenir un quilibre correct rien qu'avec la lvothyroxine, ou avec une combinaison lvothyroxine/liothyronine (Euthyral, Cynomel).

Le Tatrois n'tait pas rembours - son prix tait autour de 60 pour 100 comprims, et en 2019 tait subitement pass plus de 180.

Tous les dtails sont expliqus dans cette longue discussion :
Lien à l'intérieur du forum200 la boite de 100 comprims de TEATROIS ?!?

Un dossier explicatif : Teatrois_Informations_2020.pdfLien à l'intérieur du forum qui ouvre une nouvelle fenêtre

Il s'agit d'un "repositionnement" de mdicament ancien : les droits du Tatrois - dont une tude nerlandaise a montr l'efficacit dans le traitement d'une maladie orphline, le dficit en MCT8 ou syndrome d'Allan-Herndey-Dudley, maladie trs rare qui concerne les enfants - ont t rachets par un laboratoire sudois, Rare Thyroid Therapeutics (RTT), qui a obtenu une reconnaissance "mdicament orphelin" au niveau europen, qui a repris la fabrication et qui le vend maintenant sous le nom EMCITATE.

L'Emcitate n'y a pas encore d'autorisation de mise sur le march, mais peut tre prescrit dans le cadre d'une procdure particulire, appele "ATU nominative" - et, dans ce cas, sera pris en charge par la scurit sociale.

Cette procdure "autorisation temporaire d'utilisation" est en vigueur depuis le 12 octobre 2020.

Indications : le dficit en MCT8 ou syndrome d'Allan-Herndon-Dudley (AHDS), mais aussi la rsistance aux hormones thyrodiennes et la frnation de la TSH.

Concernant la prise en charge dEMCITATE, elle est assure par lhpital dans le cadre de lATU nominative (reste charge = 0 pour les patients). Le prix de vente aux hpitaux dans ce cadre est de 880,00 par bote de 60 comprims (prix que le laboratoire justifie par le cot des essais cliniques pour le dficit en MCT8, et par une certaine modernisation de la fabrication).

La prescription est rserve aux spcialistes en pdiatrie, endocrinologie, diabtologie et nutrition, en oncologie ou aux mdecins comptents en cancrologie. Elle devra se faire via le systme de tlservice e-Saturne.

https://www.ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/Referentiel-des-ATU-nominatives/Referentiel-des-ATU-nominatives/EMCITATE-350-microgramme-comprime

Le texte contient un lien vers la notice (en anglais) - qui, elle, mentionne uniquement le dficit en MCT8, pas les autres indications :

https://www.ansm.sante.fr/content/download/184269/2410837/version/1/file/Note+information+prescripteurs+et+patients+Emcitate.pdf

En cas d'indisponibilit du systme e-Saturne :

Formulaire : Demande d'ATU nominative
Fiche explicative : Fiche explicative ATU nominative

Informations gnrales sur la procdure d'ATU :
https://www.ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-temporaires-d-utilisation-ATU/Faire-une-demande-d-autorisation-temporaire-d-utilisation/

--------------------------------------------------------------------------------------------

Si vous tes, ou avez t, trait(e) par Tatrois (pour une autre pathologie que le dficit en MCT8), et ne l'avez pas encore fait, merci de rpondre notre questionnaire : https://fr.surveymonkey.com/r/VST-TeatroisLien qui quitte ce forum et ouvre une nouvelle fenêtre

Vous pouvez galement participer la discussion dj en cours : Lien à l'intérieur du forum200 la boite de 100 comprims de TEATROIS ?!?

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Beatehors ligne
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Posté le: 16. Mai 2021, 22:16
Merci. Ce message m'a été utile ! ont dit : ki, Maya6129
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Bonjour,

quelques nouvelles infos (mme s'il n'y a pas rellement beaucoup de nouveau, pour l'instant).

L'Emcitate est donc disponible avec ATU, depuis octobre 2020... mais peut tre prescrit uniquement par des pdiatres, endocrinologues etc. hospitaliers ! Ce qui bloque la prescription par des endocrinologues en ville - du coup, des spcialistes comme le Pr Jaffiol, qui en prescrivait un certain nombre de ses patients, ne peuvent plus en prescrire. Nous essayons actuellement de dbloquer la situation.

J'ai t contacte par une association nerlandaise, dont le but est de "responsabiliser l'industrie pharma", et qui lutte contre ce genre de gonflement de prix : https://www.farmaterverantwoording.nl/en/case-studies/Lien qui quitte ce forum et ouvre une nouvelle fenêtre

J'espre que cela va aider avancer, au niveau international, car tout seuls, avec les retours d' peine une quarantaine de patients, nous aurons beaucoup de mal tre entendus.

Je vous tiendrai au courant ds qu'il y aura du nouveau !

Beate

PS : pour la fondation nerlandaise, j'ai fait une version actualise de mon PDF sur le Tatrois, en anglais : Teatrois_Informations_ENG_2021.pdfLien à l'intérieur du forum qui ouvre une nouvelle fenêtre

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Atsopiehors ligne
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Bonjour,

J'imagine le dsarroi des patients pour lesquels ce mdicament est indispensable... C'est effrayant de voir la hausse rcente et vertigineuse des prix de certains mdicaments et ce quelque soit la cause !! On n'en parlera jamais assez.
MERCI VST et Bate pour tout le travail que vous accomplissez sans relche et de nous tenir ainsi rgulirement informs !
Encore merci Blume

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Beatehors ligne
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Bonjour,

oui, c'est effroyable, quel point il est facile pour une startup, aprs avoir repr un mdicament ancien et "amorti" promettant de fonctionner pour une nouvelle indication, surtout si c'est li une maladie suffisamment "rare" pour pouvoir demander n'importe quel prix, de "faire la loi" et de priver ainsi de leur traitement les patients qui le prenaient dj (en tout cas, quand, comme ici, il s'agit d'un traitement non rembours, qu'ils paient de leur poche)...

Or, toute seule, notre association ne peut vraiment pas faire grand-chose, car comment se battre "au nom des patients" quand on n'arrive pas en recenser plus d'une trentaine ? Cela ne fait pas le poids... ils sont sans doute plus nombreux (le Tatrois se vendait 300-400 boites/mois, avant son arrt), mais comment le savoir (il existe aussi un "march noir" pour le tiratricol, notamment dans le domaine du bodybuilding ou de la "perte de poids"...) ?

Par contre, la fondation nerlandaise semble avoir un certain poids, de bons contacts et beaucoup d'exprience, donc changer avec eux sera un atout prcieux. Ils ont commenc s'intresser au problme du Tatrois cause des patients "MCT8", c..d. de sa "nouvelle" indication", cause du prix inabordable pour ceux des pays o il n'existe aucune prise en charge pour ATU ou "compassionate use". Mais ils ont maintenant bien compris le problme tel qu'il se pose pour les patients franais, quasiment les seuls avoir pris le Tatrois avant les essais nerlandais qui, ces dernires annes, ont montr son utilit pour le MCT8, pour ses indications d'origine (rsistance la lvothyroxine, besoin de T3/TA3, freinage de la TSH aprs cancer).

Esprons qu'ensemble, nous arriverons faire bouger les choses, pour que tous ceux qui en ont besoin puissent de nouveau y avoir accs !

Encore que... cela fait quasiment 2 ans que le prix du Tatrois a explos ( 184 dans un premier temps), et plus d'un an qu'il a totalement disparu des pharmacies, donc les patients concerns sont tous passs autre chose maintenant (Cynomel, ou lvothyroxine seule) - et mme si on peut, depuis octobre, de nouveau obtenir de l'Emcitate sur prescription ATU, et mme sans avoir le payer, je pense qu'il n'y a encore quasiment personne, parmi ces "anciens" patients, qui l'a obtenu ainsi (puisqu'il faut une prescription par un spcialiste hospitalier, alors qu'auparavant c'tait quasi uniquement prescrit par quelques rares endocrinologues en ville ?)

C'est bien compliqu tout a, et on se sent trs dmunis... mais ce n'est pas une raison pour ne pas se battre (bien sr, sans mettre en difficult les patients MCT8 et les essais cliniques, pour lesquels l'approvisionnement de l'Emcitate, actuellement assur directement par RTTI, est indispensable... ce qui rend les choses assez dlicates).

Beate

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Beatehors ligne
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Quelques nouvelles du dossier "Tatrois/Emcitate".

J'ai particip une visioconfrence avec les responsables franais et sudois de la socit EGETIS (nouvellement cre, en fusionnant Pledpharma et Rare Thyroid Therapeutics) : http://www.egetis.comLien qui quitte ce forum et ouvre une nouvelle fenêtre ) en juin 2021, pour faire le point.

Actuellement, l'Emcitate n'a pas d'AMM - il est prvu de dposer une demande d'AMM europenne la fin des essais cliniques (l'essai "TRIAC 2" vient de dbuter), vraisemblablement en 2023.

En France, comme l'Emcitate vient en remplacement du Tatrois, il est disponible sous certaines conditions - depuis octobre 2020, c'tait avec "ATU nominative" (ATUn), voir la fiche de l'ANSM (pas encore mise jour) :

Mais le dispositif des autorisations temporaires d'utilisation vient d'tre totalement modifi, depuis le 2 juillet 2021.

Ce sera dornavant selon 2 procdures diffrentes :

- pour les patients atteints d'un dficit en MCT8, ce sera le dispositif "accs prcoce"

- pour les autres indications (freinage de la TSH, rsistance aux hormones thyrodiennes), ce sera le dispositif "accs compassionnel"

Des explications ici : https://solidarites-sante.gouv.fr/s.....compassionnel-et-cadre-deLien qui quitte ce forum et ouvre une nouvelle fenêtre

Car mme si, dans l'autorisation franaise, les indications "historiques" sont toujours mentionnes (sans doute en partie grce nos interventions depuis le dbut de cette crise en 2019), elles ne feront sans toute PAS partie de la demande d'AMM europenne, du moins pas au dpart (car elles ncessiteraient de nouvelles tudes, celles du Tatrois (mis sur le march en 1974) tant beaucoup trop anciennes et insuffisantes).

L'Emcitate (une fois qu'il aura l'AMM europenne) aura donc comme seule indication officielle le "dficit en MCT8" (maladie d'Alan Herndon-Dudley) - pour les autres pathologies, ce sera une prescription "hors AMM".

Pour ce qui est la prescription avant l'obtenion de l'AMM : bien sr, on ne peut qu'approuver la simplification des procdures et un accs plus rapide aux mdicaments "innovants", via ces nouvelles procdures - mais dans un cas comme celui du Tatrois, c'est absurde ! Obliger des malades qui le prenaient depuis 10, 20 ou 30 ans sans problme, dans son indication d'origine (tout en le payant de leur poche, puisqu'il n'tait pas pris en charge), et qui ce traitement permettait une excellente qualit de vie, de demander maintenant un "accs compassionnel" et de devoir prouver que le bilan bnfice/risque est positif (sans mentionner le cot pour la scurit sociale - d'un mdicament prescrit avec AMM, mais non rembours, et cotant 64 la boite de 100, il passe 880 la boite de 60, rembourss...) est totalement absurde !

Pour ceux qui s'intressent ces questions d'accs prcoce et compassionnel, HAS et ANSM proposent plusieurs confrences - vendredi dernier il y en avait une destine surtout aux industriels (dont on peut voir le replay en ligne), ce soir (6 juillet) il y en aura une destine plus particulirement aux usagers et associations de patients.

https://www.has-sante.fr/jcms/r_1500918/fr/acces-precoce-a-un-medicament

D'aprs les informations obtenues d'Egetis, depuis la mise en place de la procdure ATU nominative, en octobre 2020, un total de 17 patients franais auraient obtenu l'Emcitate : 13 pour un dficit en MCT8, et 4 pour une des indications "historiques".

La prescription peut tre faite uniquement par un mdecin hospitalier (et le produit sera alors dlivr par la pharmacie hospitalire - sans frais) - ce qui exclut les endocrinologues de ville, notamment celui qui prescrivait le plus de Tatrois en France, le Pr Jaffiol Montpellier (qui a fait beaucoup de recherche sur ce mdicament). Mais cela reste donc possible (mme si c'est sans doute trs difficile, et reste rserv des cas particuliers (il faudra arriver prouver qu'on a vraiment "besoin" du tiratricol, et qu'aucune autre hormone thyrodienne, ni une spcialit base de T4 ni une base de T3, n'arrive obtenir le mme rsultat).

Or, avec la disparition du Tatrois depuis avril 2020, on peut supposer que les patients concerns sont maintenant tous passs autre chose (nous enverrons bientt un mail et un questionnaire tous ceux qui ont particip notre sondage, toujours en ligne : https://fr.surveymonkey.com/r/VST-TeatroisLien qui quitte ce forum et ouvre une nouvelle fenêtre , pour les tenir au courant et savoir comment ils vont aujourd'hui). Dans l'autre discussion sur le Tatrois, Lien à l'intérieur du forumSujet , nous avons plusieurs tmoignages de patients qui ont remplac le Tatrois par du Cynomel - et qui, aprs une certaine priode d'adaptation et d'ajustement, ont retrouv une bonne qualit de vie, ce qui est encourageant !

Voil pour les nouvelles !

Bon courage tous !

Beate

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